公司簡介

Moderna Therapeutics

  莫德纳生物技术公司

莫德納（Moderna），總部位於美國馬薩諸塞州劍橋市的跨國制藥、生物技術公司，專注於癌症免疫治療，包括基於mRNA的藥物發現、藥物研發和疫苗技術。

公司簡介

Moderna公司由Noubar Afeyan、Kenneth R. Chien、Robert Langer、Derrick Rossi等人於2010年9月創立，公司名字的意思是Modified RNA（修飾的RNA），目前首席執行官Stéphane Bancel，總部位於美國麻薩諸塞州，子公司有Onkaido、Elpidera、Valera、Caperna等。

公司自成立以來已經募集了超過26億美元的股權融資。2018年11月，Moderna Therapeutics向SEC遞交了監管文件，計劃登陸納斯達克市場。12月，公司公佈IPO定價為23美金每股，共發行26,275,993股普通股，預計募資總額將達到6億美元。Moderna Therapeutics的IPO將成為生物技術行業史上最大IPO融資案例。

上圖從左至右為 Moderna 總裁 Stephen Hoge、RNA 研究總監 Melissa Moe、首席執行官 Stephane Bancel

mRNA技術分析

自從1980年以來，大概有80多種全新病毒出現，但是市場上針對這些病毒的疫苗只有三種，因此開發疫苗是非常亟需的。目前疫苗主要有三類：

1·載體疫苗（採用完整的病毒或細菌，又可分為滅活、減毒滅活和病毒載體疫苗）

2·蛋白亞基疫苗（使用免疫系統需要識別的病毒或細菌的特定組成部分）

3·mRNA疫苗（使用遺傳物質信使核糖核酸）

企業發展

2020年3月16日，莫德納公司與美國國立衛生研究院過敏症和傳染病研究所合作研發的新冠病毒疫苗mRNA-1273開始進行第一階段臨床試驗，這款疫苗從選擇序列到首次人體試驗只花了63天，試驗在位於西雅圖的凱撒醫療集團華盛頓衛生研究所進行，45名年齡在18歲至55歲之間的健康志願者將參與試驗。 試驗將提供有關mRNA-1273的安全性和免疫原性的重要數據。

2020年3月23日，莫德納公司向美國證券交易委員會提交的報告中透露新冠病毒疫苗mRNA-1273的研發進展：雖然市售疫苗可能至少12至18個月才能提供，但有可能在緊急使用的情況下，於2020年秋季為包括醫護人員在內的部分群體提供疫苗。莫德納公司解釋稱，「在緊急情況下提供疫苗」的前提是根據管理機構的許可，並且會基於mRNA-1273的臨床數據作為支撐。該公司還透露，如果mRNA-1273疫苗被證明是安全的並具有預期的收益，公司將擴大生產能力，以達到每個月生產數百萬劑的份量，確保盡快廣泛地供應疫苗。

美東時間2020年11月16日，Moderna宣佈其研制的新冠疫苗在冰箱溫度下可維持穩定30天，且不需要現場稀釋，三期試驗疫苗有效性為94.5%，新冠疫苗總體上是安全的，耐受性良好，副作用包括疲勞、肌肉和關節疼痛和頭痛。

2021年1月，英國監管機構批准Moderna新冠疫苗，為該國第三款獲批疫苗，且英國政府已訂購1700萬劑疫苗。

設計思路

Moderna公司mRNA疫苗的的整體設計思路與其它公司基本上一致，在確定適應症之後，通過測序分析，序列設計後合成mRNA，然後選取合適的遞送系統，最後可以規模化生產。

其中序列設計（Enhancer和Stabilizer）是整項技術的基礎，而如何設計具有特異性且能夠穩定遞送的遞送系統是整項技術的瓶頸。在序列設計方面，Moderna公司設計了專有的保護RNA核苷酸的修飾方式，此外在遞送系統上，他們有自主研發的LNP技術，能夠保證mRNA在胞外血清中穩定存在，不被RNA水解酶降解，同時也能保證在胞內被特異性的識別。

主要研發管線

Moderna公司的研發管線涉及到多個領域，主要研究領域有預防性疫苗、系統分泌和細胞表面治療；探索性領域有腫瘤疫苗、腫瘤內免疫腫瘤學、局部再生療法、全身細胞療法等。

隨著新冠疫情的發展，mRNA疫苗的開發得到了空前的發展，目前已經上市的mRNA疫苗主要有Moderna的Mrna-1273和Pfizer/BioNTech的BNT162b2，這篇文章中將主要通過對兩者對比介紹一下Moderna的mRNA-1273，據臨床數據統計分析mRNA-1273對於COVID-19的保護率是94.1%，對COVID-19的重症保護率為100%，且針對目前流行的Deta變異株，注射mRNA-1273單針與第二針之後的治癒率與BNT162b2相比更好，此外Moderna已經研發了疫苗增強針。

目前為止Moderna在美國和國際市場上擁有獨立的供應鏈，且Moderna公司與Lonza公司簽訂了協議，將增大疫苗的生產量，預計在2022年生產100ug劑量的疫苗約20億支，50ug劑量的疫苗約30億支。

主要產品

Moderna Therapeutics的mRNA療法研發管線中有21個研發項目，編碼24種不同的蛋白。其中包括10種不同抗原可用於開發傳染病疫苗，兩種不同的新抗原癌症疫苗，四種不同的免疫調節因子，一種治療心臟衰竭的再生性因子（VEGF-A），三種治療罕見病的細胞內蛋白酶，和包括抗體、蛋白激素和溶酶體蛋白酶在內的三種分泌蛋白。這些蛋白的多樣性體現了該公司mRNA技術可以在多個醫療領域得到廣泛的應用。

該公司這21個研發項目中，已有10個項目進入臨床開發階段。另外3個項目處於臨床研究申請階段（IND）。根據其7月份的更新資料，處於臨床1期階段的研究項目有9個，處於2期階段的有1個。

公司理念及合作夥伴

Moderna公司的理念是mRNA平台有望解決世界上最大的健康挑戰，從影響數百萬患者的疾病到影響少數人的超稀有疾病，以及對個人個性化的藥物。

Moderna公司的戰略合作夥伴範圍廣泛，主要分為藥企、政府機構、基金會以及研究機構，其中藥企主要有AstraZeneca、MERCK、VERTEX;政府機構有BARDA和DARPA；基金會有Bill & Melinda Gates Foundation；研究機構有Karolinska Institutet Karolinska University Hospital。

榮譽記錄

2020年5月，位列2020福布斯全球企業2000強榜第1970。

2021年8月20日，2021胡潤世界500強排行榜發佈，Moderna公司以6730億元人民幣價值，位列第138名。

2022年4月，《時代》雜誌評選出2022年全球100大最具影響力企業，Moderna公司在列。

2022年5月12日，《2022福布斯全球企業2000強》發佈，Moderna公司位列第372名。